میگالاستات
دادههای بالینی | |
---|---|
نامهای تجاری | Galafold |
نامهای دیگر | DDIG, AT1001 |
AHFS/Drugs.com | |
دادهها | |
ردهبندی داروهای بارداری |
|
روش مصرف دارو | خوراکی (کپسول) |
کد ATC | |
وضعیت قانونی | |
وضعیت قانونی |
|
دادههای فارماکوکینتیک | |
زیست فراهمی | ۷۵٪ |
پیوند پروتئینی | ندارد |
متابولیتها | O-گلوکورونید (<۱۵٪) |
نیمهعمر حذف | ۳ تا ۵ ساعت (تکدوز) |
دفع | ادرار (۷۷٪)، مدفوع (۲۰٪) |
شناسهها | |
| |
شمارهٔ سیایاس | |
پابکم CID | |
دراگبنک | |
کماسپایدر | |
UNII | |
KEGG | |
ChEMBL | |
دادههای فیزیکی و شیمیایی | |
فرمول شیمیایی | C6H13NO4 |
جرم مولی | ۱۶۳٫۱۷۳ g·mol−1 |
مدل سه بعدی (جیمول) | |
| |
|
میگالاستات (انگلیسی: Migalastat) با نام تجاری گالافولد یا آمیگال دارویی است که برای درمانِ بیماری فابری بهکار میرود[۱] که نوعی اختلال ژنتیکی نادر است. سازمان غذا و داروی آمریکا این دارو را در سال ۲۰۰۴ در فهرست داروهای کمکاربرد خاص قرار داد[۲] و کمیسیون اروپا این دارو را در مه ۲۰۱۶ میلادی مورد پذیرش قرار داد.[۳]
موارد مصرف[ویرایش]
میگالاستات برای درمانِ درازمدتِ بیماری فابری در بالغین و نوجوانان بالای ۱۶ سالی که جهش درمانپذیر آنزیم «آلفا-گالاکتوزیداز A» دارند، کاربرد دارد. مقصود از جهش «درمانپذیر»، جهشی است که که منجر به تاشدگی ساختاری آنزیم میشود اما اختلال چندانی در عملکرد آن ایجاد نمیکند.[۴][۵]
شرکت سازندهٔ این دارو بر اساس یک پژوهش درونکشتگاهی، فهرستی از ۲۶۹ جهش درمانپذیر و ۶۰۰ جهش غیرقابل درمان را منتشر کردهاست. حدود ۳۵ تا ۵۰٪ از افراد مبتلا به بیماری فابری، جهشهای درمانپذیر دارند.[۴][۵][۶]
عوارض جانبی[ویرایش]
بر پایهٔ کارآزماییهای بالینی انجامیافته، شایعترین عارضه این دارو، سردرد (در حدود ۱۰٪ بیماران) بودهاست. عوارض کمتر شایع (بین ۱ و ۱۰٪ بیماران) شامل احساس گیجی، خستگی و تهوع و افسردگی است. عوارض احتمالی نادر بهدلیل کمبودن تعداد دریافتکنندگان دارو قابل بررسی نبودهاست.[۴][۵]
تداخلات دارویی[ویرایش]
میگالاستات آنزیمهای کبدی سیتوکروم پی ۴۵۰ یا حاملهای پروتئینی را القا یا مهار نمیکند و در نتیجه انتظار بر آن است که تداخل دارویی چندانی با سایر داروها نداشته باشد.[۴]
اگر میگالاستات بههمراه «آگالازیداز آلفا یا بتا» وریدی (که نوعی آلفا-گالاکتوزیداز نوترکیب است) تجویز شود، سطح خونی آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز بالا می رود.[۱]
فارماکوکینتیک[ویرایش]
فراهمی زیستی این دارو در صورتِ مصرف همزمان با غذا، در حدود ۷۵٪ است و به حاملهای پروتئینی پلاسما متصل نمیشود.[۴] دفع این دارو از بدن بیشتر از طریق ادرار (۷۷٪) و تا حدودی از طریق مدفوع (۲۰٪) است. نیمهعمر دارویی میگالاستات پس از یک تکدوز، ۳ تا ۵ ساعت است.[۴]
جستارهای وابسته[ویرایش]
منابع[ویرایش]
- ↑ ۱٫۰ ۱٫۱ Warnock, D. G.; Bichet, D. G.; Holida, M; Goker-Alpan, O; Nicholls, K; Thomas, M; Eyskens, F; Shankar, S; Adera, M; Sitaraman, S; Khanna, R; Flanagan, J. J.; Wustman, B. A.; Barth, J; Barlow, C; Valenzano, K. J.; Lockhart, D. J.; Boudes, P; Johnson, F. K. (2015). "Oral Migalastat HCl Leads to Greater Systemic Exposure and Tissue Levels of Active α-Galactosidase a in Fabry Patients when Co-Administered with Infused Agalsidase". PLoS ONE. 10 (8): e0134341. Bibcode:2015PLoSO..1034341W. doi:10.1371/journal.pone.0134341. PMC 4529213. PMID 26252393.
- ↑ "List of Orphan Products Designations". US FDA. 28 April 2009.[پیوند مرده]
- ↑ "Amicus Therapeutics Announces European Commission Approval for Galafold (Migalastat) in Patients with Fabry Disease in European Union". GlobeNewswire. 31 May 2016.
- ↑ ۴٫۰ ۴٫۱ ۴٫۲ ۴٫۳ ۴٫۴ ۴٫۵ "Summary of Product Characteristics for Galafold" (PDF). European Medicines Agency. June 2016. Archived from the original (PDF) on 22 April 2018. Retrieved 6 April 2018.
- ↑ ۵٫۰ ۵٫۱ ۵٫۲ H. Spreitzer (23 April 2016). "Neue Wirkstoffe – Migalastat". Österreichische Apothekerzeitung (به آلمانی) (9/2016): 12.
- ↑ "Galafold Amenability Table". Amicus Therapeutics. Retrieved 7 June 2016.
- مشارکتکنندگان ویکیپدیا. «Migalastat». در دانشنامهٔ ویکیپدیای انگلیسی، بازبینیشده در ۵ آوریل ۲۰۱۸.